Como adelantaba ENACH Asociación en anteriores publicaciones, finalmente esta semana ha comenzado tratamiento en España el primer paciente PLAN (segunda variante más prevalente de las ENACH).
Se trata de un estudio piloto en el que BRAINCURE (proyecto liderado por el Dr. Sanchez Alcázar) ha identificado de forma personalizada qué fármacos ya comerciales y en qué dosis pudieran ser utilizados en este paciente como opción terapéutica.
Como está explicado en el Informe de Situación sobre el proyecto Braincure publicado el 18 de septiembre de 2017, disponible en enach.org, se habían identificado 12 fármacos, que funcionaban a nivel celular en fibroblastos de los pacientes PLAN. En cada paciente la dosificación y fármaco es distinta.
En estos momentos hay ya estudio sobre los fibroblastos de otros 3 pacientes que, en breve, también comenzarían tratamiento. Pacientes PLAN en total 4.
La metodología utilizada por Braincure ya ha sido aplicada en 4 pacientes PKAN bajo estudio piloto, un 5º paciente acaba de empezar tratamiento y, en las próxima semanas se incorporarán otros 3. En total habrá 8 pacientes PKAN en tratamiento en breve.
Los resultados clínicos preliminares de los 4 primeros pacientes PKAN en tratamiento serán publicados a final del primer trimestre de este año 2018.
El siguiente subtipo de ENACH que se pretende abordar para tratamiento directo en pacientes, de forma personalizada, es BPAN, en el cual, hay 3 fármacos identificados a día de hoy que funcionan a nivel celular. Braincure estima que seguramente habrá más fármacos además de estos 3, con lo que las probabilidades de que alguno de ellos funcionasen en pacientes serían mayores pero, por cuestiones de presupuesto no se ha podido seguir avanzando en la identificación de un mayor número de potenciales fármacos.
Por otra parte, ya ha sido enviado el primer artículo a revistas científicas acerca de los hallazgos de Braincure sobre PKAN y seguirán artículos y publicaciones adicionales tanto de investigación básica como clínica.
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